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南方都市报:自体脐血治疗脑瘫、自闭症有新进展

2018-07-02 11:57:28     曾文琼 郑春燕 庄杏枚    南方都市报

  除了传统的疗法,今后脐血输注有可能成为治疗脑瘫、自病症的一种新疗法。记者在第六届中国脐带血大会上获悉,华南首个例数最多自体脐血治疗脑瘫临床试验获突破性进展。由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的《自体脐血治疗脑瘫》临床科研项目,目前已有12位患儿成功进行自体脐血输注并开始显示疗效。据了解,近年来美国、韩国等多个国家也在开展该项临床试验并取得一定进展。

  专家呼吁更多自存脐血脑瘫患儿加入科研

  记者在现场见到两位参加此科研项目的脑瘫患儿的妈妈。

  “当我看到儿子能走路那一刻,我激动得哭了!”一年前,已经2岁了还不会走路的男孩小波被确诊为脑瘫,突如其来的诊断让24岁的年轻妈妈小谭措手不及,重击之下小谭甚至想过带着儿子轻生。后经过自体脐血输注,6个月的评估显示,小波运动方面进步很大,由不能走路到能走几十米,且认知理解力以及发音范围方面都有进步。

  来自潮州的7岁宣宣在四个月大的时候被诊断为神经运动发育迟缓,虽有进行电疗、水疗、认知课等康复治疗,但都没有明显效果。在经过自体脐血三个月后,妈妈吴女士惊喜地发现宣宣在回输脐血3个月后,可以搀扶着走路了,走得比以前直,能听懂一些指令,而医生的评估显示,宣宣在认知方面的确有改善。

  据悉,目前该科研项目已经完成对12例脑瘫患儿自体脐血输注,由于观察评估需3-6月以上才能完成,目前已经有4例完成评估,其中3例显示有效,1例重症脑瘫显示无效。

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(广东省妇幼保健院康复科主任常燕群)

  “我们的研究还在起步阶段,最终结论还需持续观察。”广东省妇幼保健院康复科主任常燕群在会上指出,团队去年6月与韩国汉阳大学Lee Young-Ho教授团队共同开启“自体脐血治疗脑瘫”的临床Ⅰ期试验,已在短时间内招募到了首批脑瘫患儿,并于去年10月成功进行首例脑瘫患儿的自体脐血回输,到今年5月,已有12例患儿接受了该疗法且均已平安出院,根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈,患儿在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。

  “现在很多自存脐血的家长还不了解脐血可以治疗脑瘫,所以当发现自己孩子被诊断为脑瘫时,不会第一时间想到脐血,当然这和开展这方面研究比较少也有关系。”常燕群主任表示,脑瘫的治疗效果是越早越好,希望有更多的脑瘫患儿能够加入到该科研项目中来,如果有脑瘫患儿且已自存了脐血的,可以联系广东省妇幼保健院康复科

  目前美国开始用异体脐血治疗脑瘫自闭症

  据了解,脑性瘫痪是儿童生长发育期常见的运动障碍疾病,发病率约千分之2.5左右,我国每年新增的脑瘫患儿在4万左右。而对于小儿脑瘫,采用运动疗法、电疗、按摩、热疗、手术、药物等传统疗法并不能改变脑损伤的结构破坏,只能一定程度上缓解肌肉痉挛和促进运动能力发育,部分纠正异常运动模式。因此国内外专家不断探索新疗法,自体脐血治疗就是其中一个。

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(世界首例脐带血移植专家----美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joane Kurtzberg教授 )

  “我们发现脐血中有一种叫CD14的细胞标志物能够使损伤的神经元重新修复。”世界首例脐带血移植专家----美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joane Kurtzberg教授在会上表示,在其完成的自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面的700例的临床实践显示,患儿在输注自体脐血一年后,比预期提升了30%的运动功能。Kurtzberg教授表示,足量的自体脐血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复。

  “自体脐血只有一次,如果能持续地对输注脐血,效果理论上会更好。”Joane Kurtzberg教授表示,他的团队已经在2018年启动大样本的研究,内容就是用异体脐带血治疗脑瘫,一年半后会公布研究结果。据悉,2017年10月,杜克大学医学中心取得了FDA的许可,已经开始一项扩大范围的临床研究,涉及疾病包括:自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等,“我们的一个小样本显示70%的自闭症受试者在6个月后随访中显示社会行为功能方面的进展,但我们需要更多大样本的数据来证实。”Kurtzberg教授说道。常燕群主任也对记者表示,今后他们希望能尽快开展自体脐血治疗自闭症以及异体脐血治疗脑瘫、自闭症的科研项目,而最终疗效如何还需拭目以待。


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